Mukowiscydoza może mieć nowe leki

• Może 3, 2024

Ludzie z mukowiscydozą mogą mieć nadzieję dzięki nowe leki które udowodniło, że drastycznie ulepszyło funkcja płuc tych, którzy cierpią.

Pigułka jest pierwszym lekiem, który atakuje przyczynę problemu, a nie objawy tej dziedzicznej choroby; Jednak tylko 5% osób cierpiących na tę chorobę ma mutacja konieczne, aby lek zadziałał. Badany jest drugi lek, który dzięki połączeniu tych dwóch może skuteczniej korygować chorobę.

Peter Mueller , dyrektor naukowy Vertex Pharmaceuticals w Cambridge, Massachusetts i jego zespół, testował lekarstwo VX-770 i placebo do grupy 161 osób z mukowiscydozą w ciągu roku.

Wyniki wykazały, że większość uczestników odzyskała do 60% regularnej czynności płuc. Ci, którzy otrzymali VX-770 mieli poprawę o około 20% w funkcji płuc w porównaniu do tych, którzy otrzymywali placebo.

"Wyniki przekroczyły nasze oczekiwania" - powiedział Mueller po opublikowaniu tego odkrycia.

Mukowiscydoza jest mukowiscydozą choroba genetyczna , częściej prezentowane u dzieci, które atakują całe ciało, stopniowo powodując niepełnosprawność i ewentualnie śmierć. Wpływa na płuca, układ trawienny, gruczoły potowe i inne obszary.

Przyczyna mukowiscydoza jest to spowodowane wadą w białko komórek płuc, zwanych transbłonowym regulatorem konduktacyjnym mukowiscydozy (CFTR, po akronimie w języku angielskim). Lek VX-770 atakuje i koryguje uszkodzenia spowodowane przez to białko.

The Białka CFTR tworzą kanały na powierzchni membrany płuca i inne komórki niosące jony chlorkowe na zewnątrz i wewnątrz komórki. Kiedy zawodzą, płuca zaczynają się wypełniać śluz , utrudniając oddychanie i, w przypadku najbardziej wrażliwych pacjentów, infekcje.

VX-770 koryguje wadę i "otwiera kanały", mówi Stuart Elborn , z Queen's University w Anglii i główny badacz testu.

Vertex ogłosił, że oczekuje, że za 2 lub 3 miesiące lek będzie zatwierdzony przez Stany Zjednoczone i Europę.

Źródło: Cystic Fibrosis Foundation, News Scientist and the Mexican Association of Cystic Fibrosis A.C.

Medycyna Wideo: Pomóż chorej Julci (Może 2024).