Terapia genowa koryguje rzadką chorobę krwi

• Może 5, 2024

Niemieccy badacze stwierdzili, że dzięki terapii genowej (lub terapii genowej) udało im się skorygować nieprawidłowe działanie genu odpowiedzialnego za gen Zespół Wiscotta-Aldricha , choroba uważana za rzadką, ale dewastującą dla dzieciaki ponieważ to powoduje krwotoki przedłużony przez małe uderzenia lub zadrapania. Zaburzenie to powoduje, że dzieci są narażone na pewne rodzaje raka i niebezpieczne infekcje - publikuje portal informacyjny. Wiadomości z dnia zdrowia.

Eksperyment uznano za udany, ponieważ wszczepione komórki były w stanie zwiększyć liczbę płytek krwi i poprawić niektóre komórki układu odpornościowego.

Jednak jedno z 10 dzieci, które brało udział w badaniu, rozwinęło się na ostrą Białaczka T-komórkowa , w wyniku wstawienia a zdrowy gen za pomocą wektora wirusowego (zmodyfikowanego wirusa, który działa jako nośnik w celu wprowadzenia materiału genetycznego do jądra innej komórki).

Badanie pokazuje potencjalny postęp w terapia genowa z komórkami macierzystymi w zaburzeniu genetycznym, powiedział specjalista i dyrektor Centrum Doskonałości na Rzecz Naprawy Starzenia się i Mózgu na Uniwersytecie Południowej Florydy, Paul Sanberg dla Wiadomości z dnia zdrowia, chociaż uznał, że trzeba go znaleźć bardziej wydajne wektory i ubezpieczenie

Dzieci, u których rozwinął się zespół Wiskotta-Aldricha rodzą się z defekt genetyczny odziedziczony po Chromosom X. , który wpływa na liczbę i rozmiar płytki krwi i sprawia, że ​​są bardziej podatne na krwawienie i cierpią infekcje

Najczęściej stosowanym leczeniem tego zespołu jest przeszczepienie rdzenia kręgowego , że działa, może wyleczyć pacjenta, chociaż jest to niebezpieczna procedura ze względu na odrzucenie, które organizm może wytworzyć i na infekcje, które pojawiają się później.

Medycyna Wideo: AMSTAFF - PIES MORDERCA? (Może 2024).